10月27日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)發(fā)布消息，CDE與國家藥品監(jiān)督管理局藥品注冊司、海南省藥品監(jiān)督管理局及海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局在樂城先行區(qū)聯(lián)合舉辦藥品真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點座談會。
值得關(guān)注的是，本次座談會確定，CDE將在國家藥監(jiān)局黨組的有力領(lǐng)導(dǎo)下，按照國家藥監(jiān)局與海南省政府的要求，全力支持海南臨床真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點工作，積極推動真實世界證據(jù)（RWE）用于藥品研發(fā)與審評的探索工作。
藥品注冊深化探索
真實世界數(shù)據(jù)和研究是基于循證的新興前沿科學(xué)，也是支持審評決策科學(xué)監(jiān)管的重要手段，在支持藥品注冊，探索國內(nèi)藥物研發(fā)等方面具有重要的行業(yè)意義和市場價值。
10月23日，博鰲樂城先行區(qū)召開藥品臨床真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點座談會，藥審中心孔繁圃主任到會并講話，海南省藥品監(jiān)督管理局負責(zé)人李治平，博鰲樂城先行區(qū)管理局黨委書記、局長顧剛到會并致辭，藥審中心周思源副主任、楊志敏部長、謝松梅副部長、王駿副部長及相關(guān)審評人員，國家藥監(jiān)局藥品注冊司藍恭濤處長，海南省藥監(jiān)局及樂城先行區(qū)管理局相關(guān)領(lǐng)導(dǎo)，學(xué)術(shù)專家代表以及企業(yè)代表共同參加了本次會議。
孔繁圃主任在座談會上就真實世界證據(jù)支持藥品注冊的重要意義、目前開展的工作以及下一步工作思考做了講話。他指出，樂城先行區(qū)是海南自貿(mào)港的先行區(qū)，推行真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點建設(shè)，對于深化藥品審評制度改革，更好滿足人民群眾的醫(yī)療需要意義重大。
藥品臨床真實世界數(shù)據(jù)研究對藥物研發(fā)具有重要價值，可以彌補隨機對照試驗的局限性，對罕見病和兒童用藥等方面更具有突出作用。據(jù)悉，CDE將全力支持海南藥品臨床真實世界數(shù)據(jù)工作，并深化和海南的合作，與海南省藥監(jiān)局聯(lián)合申請相關(guān)研究課題，拓寬合作項目，助力海南自貿(mào)港建設(shè)。
目前，樂城先行區(qū)是全國唯一一個開展真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用的試驗點。海南省藥品監(jiān)督管理局負責(zé)人李治平表示，今年3月26日，國家藥監(jiān)局正式批準了美國艾爾建“青光眼引流管”產(chǎn)品的注冊，這是我國首個使用境內(nèi)真實世界數(shù)據(jù)獲批上市的進口醫(yī)療器械，改革創(chuàng)新影響深遠。
業(yè)內(nèi)人士指出，此次座談會是臨床真實世界數(shù)據(jù)相關(guān)試點工作在樂城開展以來，首次圍繞藥品試點品種和研究方案進行監(jiān)管產(chǎn)業(yè)互動，這將進一步推動未來真實世界證據(jù)用于醫(yī)藥產(chǎn)品注冊審批，為提速全球創(chuàng)新醫(yī)療藥品在我國的可及性提供新途徑、新方案。
合力加速國際接軌
中國新藥研發(fā)生態(tài)不斷改善，審評審批改革的持續(xù)推進，也對于新藥研發(fā)的質(zhì)量提出了更高要求。真實世界研究數(shù)據(jù)的應(yīng)用貫穿于藥品從研發(fā)到上市后的全生命周期，對于藥械企業(yè)、醫(yī)生、科研和學(xué)術(shù)機構(gòu)、監(jiān)管部門等產(chǎn)業(yè)鏈相關(guān)方都有著重要作用。
面對真實世界研究的醫(yī)藥創(chuàng)新監(jiān)管新命題，必須始終堅持把科學(xué)監(jiān)管放在第一位，從設(shè)計到實施到分析，將具體工作與公眾需求結(jié)合在一起，才可能形成最強行業(yè)合力，從而共同努力爭取更好的行業(yè)成果。
對于真實性數(shù)據(jù)的收集和真實性數(shù)據(jù)研究如何實施、真實世界試點臨床研究實踐中需要注意哪些事項、藥品申報的政策和流程、患者臨床數(shù)據(jù)採集存在的困難及解決途徑、如何更好的利用境外的數(shù)據(jù)和境內(nèi)數(shù)據(jù)等支持創(chuàng)新藥品在中國注冊申報的問題，行業(yè)普遍給予高度關(guān)注。
今年以來，藥品監(jiān)管部門先后發(fā)布了《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》《真實世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》以及《用于產(chǎn)生真實世界證據(jù)的真實世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》3個指導(dǎo)原則，持續(xù)推動基于真實世界證據(jù)的科學(xué)監(jiān)管實踐和試點工作。
行業(yè)專家介紹，借鑒國際循證經(jīng)驗和監(jiān)管思路，根據(jù)不同疾病的特征、治療手段的可及性、目標人群、治療效果和其它與臨床研究相關(guān)的因素等，可以通過真實世界研究獲得藥物的效果和安全性信息，為新藥注冊上市提供支持性證據(jù)。“如針對某些缺乏有效治療措施的罕見病和危及生命的重大疾病，很可能會采用基于真實世界證據(jù)作為外部對照的單臂臨床試驗。”
事實上，具體到臨床研究場景，在國內(nèi)開展的真實世界研究中，適應(yīng)癥方面腫瘤領(lǐng)域的研究項目占據(jù)了重要比重，數(shù)量居前的癌種包括非小細胞肺癌、乳腺癌、食管癌、肝癌和結(jié)直腸癌。除此之外，真實世界研究還在高血壓、糖尿病、乙肝、艾滋病等常見疾病領(lǐng)域集中開展。
